È un neurotrasmettitore prodotto principalmente dal sistema nervoso, ma anche dall'epifisi o ghiandola pineale e da vari distretti come le ghiandole di Harder, le piastrine, i megacariociti ecc.

Viene prevalentemente prodotta di notte. Svolge fondamentali e documentati effetti nella prevenzione e terapia delle patologie tumorali e degenerative, oggetto di un numero crescente di studi e di ricerche.

Si può considerare e distinguere un'azione antitumorale indiretta della melatonina attraverso l'inibizione dei radicali liberi e l'effetto antiossidante, unitamente alla protezione dall'effetto cancerogeno e degenerativo di campi elettrici e magnetici.

Va considerato tra le azioni antitumorali indirette anche l'effetto antinvecchiamento e antidegenerativo del tessuto nervoso e vascolare, la proprietà antiaggregante piastrinica.

Rilevante anche l'azione d'attivazione e potenziamento delle difese immunitarie, la modulazione neuroendocrina e circadiana, l'effetto sul midollo osseo con riflessi determinanti sulla crasi ematica, la dinamica midollare, la produzione di piastrine, globuli rossi e globuli bianchi.

L'azione antitumorale diretta si attua inibendo la proliferazione e la crescita di cellule tumorali, ostacolando la tendenza di cellule normali a divenire neoplastiche inducendo il ricambio cellulare e la sostituzione di cellule tumorali con cellule sane attraverso il meccanismo definito "apoptosi".

È documentata anche un'azione antimetastatica attraverso l'inibizione della diffusione a distanza delle cellule tumorali unitamente alla capacità di migliorare in maniera significativa il profondo stato di decadimento psicofisico degli stadi tumorali avanzati comunemente definiti cachessia neoplastica".